La scoperta e lo sviluppo di un farmaco sono processi lunghi, ad alto rischio e molto costosi, cui contribuiscono principalmente la chimica e la farmacologia preclinica e clinica, ma che poggiano su conoscenze di base
derivanti da una varietà di discipline, quali la genetica, la fisiologia, la microbiologia, la patologia e la biologia molecolare.
Il cammino che conduce al farmaco inizia generalmente con identificazione di una sostanza chimica, di origine naturale o sintetica, dotata di promettenti proprietà farmacologiche; usualmente questa sostanza viene indicata con il termine inglese lead, che in italiano può essere tradotto con ‘prototipo’. Dopo che la molecola prototipo è stata identificata, subisce un processo di ottimizzazione consistente in variazioni strutturali mirate, tramite le quali si cerca di migliorarne le caratteristiche farmacologiche, farmacocinetiche e di sicurezza. La molecola ottimizzata, se giudicata adatta a essere utilizzata come farmaco, è sottoposta a una sequenza di prove cliniche sull’uomo – indicate come fasi I, II, III – il cui esito positivo permette la presentazione di una richiesta di registrazione presso le autorità sanitarie.
Mediamente, le prove cliniche e la registrazione di un farmaco richiedono da otto a dieci anni a seconda del tipo di azione farmacologica coinvolta, il che significa che dal momento della scoperta del prototipo all’utilizzazione del farmaco passano circa undici-quindici anni. Dopo l’immissione sul mercato, il farmaco entra nella cosiddetta ‘fase IV’, consistente nel monitoraggio della sua azione terapeutica e degli effetti tossici su un numero di pazienti più elevato rispetto a quello dei pazienti coinvolti nelle fasi precedenti e quindi con risultati statisticamente più significativi.
I problemi che emergono in questa fase possono determinare una restrizione d’uso o anche il ritiro del farmaco dal mercato. Al termine della protezione brevettuale un farmaco può essere prodotto e commercializzato da altre società del settore ed entrare nel gruppo dei farmaci cosiddetti ‘generici’. Le risorse, in termini di uomini e mezzi, necessarie per la realizzazione di un farmaco richiedono ingenti investimenti che, di fatto, rendono impossibile che ciò avvenga al di fuori del sistema industriale. La spesa per portare a termine lo sviluppo di un farmaco è cresciuta costantemente negli ultimi decenni – attualmente si aggira tra i 600 e gli 800 milioni di euro – per molteplici ragioni, tra le quali appare predominante l’esigenza di sicurezza, che induce le autorità sanitarie a richiedere accertamenti sempre più accurati, soprattutto a livello clinico, prima di autorizzare la commercializzazione di una nuova molecola; inoltre solo un decimo circa dei prodotti studiati raggiunge la registrazione. Per fronteggiare questi problemi, l’industria farmaceutica è intervenuta sia con soluzioni strutturali – quali la formazione, per confluenza o acquisizione, di società sempre più grandi e potenti ‒ sia cercando di accelerare al massimo la scoperta di nuovi farmaci, in particolare per patologie rare e per quelle a maggior impatto epidemiologico.
Responsabile Scientifico:
Dr.ssa Simona Serao Creazzola
